Мальчик с СМА из Кузбасса выиграл в лотерею дорогостоящий препарат

КЕМЕРОВО, 13 янв - РИА Новости. Степа Бельков из города Мыски Кемеровской области, имеющий диагноз спинальная мышечная атрофия, выиграл в лотерею дорогостоящий препарат Zolgensma для лечения от этой болезни, разыгрываемый компанией-производителем, рассказала РИА Новости мама больного ребенка.
Мальчик родился 18 января 2020 года, диагноз спинальной мышечной атрофии ребенку поставили в шесть месяцев. Стоимость единственного укола составляет 165 миллионов рублей, этого достаточно, чтобы болезнь отступила.
"Мы вчера только узнали эту прекрасную новость, что Степа выиграл укол в лотерею. Компания-производитель проводит лотерею на эти уколы, один раз в две недели одному ребенку в мире везет. И в этот раз повезло нам", - рассказала РИА Новости Людмила Белькова.

Она пояснила, что для того, чтобы выздороветь, нужно ввести всего одну инъекцию этого препарата. Мама ребенка добавила, что процедура закупки и ввоза в Россию незарегистрированного препарата может занять от одного до четырех месяцев.

"Мы будем получать укол в России, дождемся в Москве, так как мы сейчас здесь находимся", – уточнили мать мальчика.
Степа Бельков после перенесенного коронавируса и сложной пневмонии на данный момент находится на лечении в московской клинике "Научно-практический центр специализированной медицинской помощи детям имени В.Ф. Войно-Ясенецкого", куда его самолетом под аппаратом ИВЛ и с реанимационной бригадой доставили из Кемеровской области 27 декабря прошлого года. Сейчас здоровье ребенка значительно улучшилось.
"На третий день (пребывания в клинике – ред.) … мы были очень сильно удивлены, он был без трубки (ИВЛ – ред.), он был с масочкой на носике, но дышал уже сам. Сейчас Степа может дышать сам", - пояснила мать ребенка.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза нового препарата обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. В итоге вырабатывается специфический белок и пациент выздоравливает. Больные начинают самостоятельно дышать, без аппарата искусственной вентиляции легких, значительно улучшаются моторные навыки –способность сидеть, вставать, ходить. В ряде случаев отмечается полное соответствие нормальному возрастному развитию.

https://ria.ru/20210113/preparat-1592820746.html